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横纹肌肉瘤目前无明确的靶向药物,主要需进行手术、放疗和化疗的综合治疗。一般儿童恶性肿瘤是以手术和化疗为主,必要时需加放疗,但横纹肌肉瘤对放疗比较敏感。到目前为止,横纹肌肉瘤靶向治疗方面的研究很多,但并无明确进展,这些研究为治疗提供了新的方向,但疗效并不确定,目前不能直接应用于患者,需要研究者进行大量试验验证药物剂量的安全性和不良反应。

横纹肌肉瘤为儿童期最常见的软组织肿瘤,大约占儿童软组织肿瘤的一半,总体属于罕见病,在儿童癌症中大约占3%-4%。2/3病例发病时不足6岁,患者均属于儿童。横纹肌肉瘤可发生于全身各处,包括头颈部、泌尿生殖系统、胆道,包括躯干、四肢。根据部位、组织学、诊断年龄,该病有一定病理分型,主要包括四大类型,其中以胚胎型最常见。

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